当地时间9月29日,美国食品药品管理局(FDA)批准了由Amylyx制药公司开发的药物Relyvrio(苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方,AMX0035)用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS,俗称“渐冻症”)成人患者。该药物是首款在随机、安慰剂对照临床试验中显著延缓ALS疾病进展并能延长生存期的治疗药物,也是116年以来FDA批准的第3款ALS治疗药物。
这款疗法的获批过程可谓一波三折。今年3月,FDA咨询委员会以6:4的投票结果,表示临床数据尚不支持这款疗法的有效性。之后,Amylyx公司递交了对临床试验数据的进一步分析以及来自其它临床试验的支持数据,并首次获得加拿大监管机构的批准有条件上市。
今年6月,FDA通知Amylyx制药公司,将审查新药的最后期限延长至9月29日,以便有更多时间审查苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方(AMX0035)临床研究数据的额外分析。
药物Relyvrio延长ALS患者生存期,Amylyx公司官网图
9月8日,FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会(PCNSDAC)以7:2的投票结果赞成Amylyx制药公司在研药物AMX0035的现有研究数据足以支持其用于治疗肌萎缩侧索硬化的上市申请。目前苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方(AMX0035)在ALS患者中的三期临床试验正在进行中,计划于2023年底或2024年初完成。
ALS协会官网截图
据ALS协会官网介绍,ALS协会曾将2014年ALS冰桶挑战筹得的220万美元投资于这种药物的研发,还领导了长达数年的宣传运动,以使这一疗法获得批准,包括在2020年9月向FDA提交了超过5万个签名,呼吁FDA批准该药物。
肌萎缩侧索硬化症(ALS)是上运动神经元和下运动神经元损伤之后,导致包括球部(所谓球部,就是指延髓支配的这部分肌肉)、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。该病一般进展迅速,半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年,最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。
此外,下一个ALS新药可能也会很快到来,今年7月渤健和Ionis制药公司的在研反义寡核苷酸疗法上市申请已获FDA受理,并同时授予其优先审评资格,审查新药的最后期限定于2023年1月25日。期待更多渐冻症创新疗法研发顺利,早日来到患者身边。
9月29日,南阳市中医院为推进“观念能力作风建设年”活动,转作风,提效能,特邀河南中医药大学“老科技工作者协会”专家:王宪龄、贾玉梅、王华兰、李康、任汉阳、洪素兰到南阳市中医院开展义诊活动,为市民群众提供义务诊疗和健康咨询服务。
家住周口市的庞女士今年已60岁了,体重近300斤的她因身体负担过重导致出现其他疾病,过度肥胖甚至影响到了庞女士的生命健康。
记者在多个网络购药平台上检索发现,仅有少数药店在供应美卓乐片,库存量也仅有几盒,单盒价格基本在100-150元左右,对比此前30元左右价格,翻了3-5倍。9月28日下午,记者以患者家属身份致电辉瑞产品咨询热线,对方工作人员表示,“近期由于海
南阳市骨科医院关节科主任、副主任医师汪瑞东身有肢体残疾,但他始终乐观向上、自强不息。
↑9月22日,北京协和医院开出全国首张氯巴占处方,病友拿到合规的进口氯巴占片 此前,作为国家第二类精神管制药物,氯巴占受到严格管控,没有正规进口渠道,也没有国产药物获批上市,病友们只能从国外代购正规上市的氯巴占。随着海关对氯巴占药物查处力度
9月28日,四川宜宾召开“2.25”特大生产、销售假药案新闻通气会。宜宾市公安局食药环支队、叙州区公安局等相关负责人介绍了“2.25”特大生产、销售假药案总体情况和案件侦破情况。该案涉及全国31个省、自治区、直辖市,涉案犯罪嫌疑人已多达50
《环球时报》记者9月28日从中国医药集团有限公司(简称“国药集团”)处获悉,国药集团与美国默沙东当日达成合作框架协议。国药集团将获得由默沙东研发的抗新冠病毒口服药物莫诺拉韦的经销权和独家进口权,同时双方还将评估技术转让的可行性,以便该药物在
如果三甲医院没有普通门诊了,患者会高兴吗? 2022年8月30日,海南省发布《推动公立医院高质量发展实施方案》明确提出,将逐步取消三级公立医院普通门诊。 国内医院划分为“三级六等”划分。按照定位,三级医院为最高级,主要提供急危重症和疑难复
冠心病、心肌梗塞、脑梗塞、下肢坏死……糖尿病带来的并发症令人痛苦不堪,更忧伤的是,它还会诱发认知障碍,例如轻度认知损伤和阿尔茨海默病。