中新网上海10月14日电 (陈静 罗燕倩)脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy,SMA)在中国的治疗迎来了新突破。
复旦大学附属儿科医院14日披露,8岁的晨晨(化名)成为中国首批成功接受诺西那生钠注射液鞘内注射的患儿之一,当日还有2例SMA-II型患儿在上海接受了该注射治疗。这意味着,该院开启了诺西那生钠注射液鞘内治疗SMA里程。
脊髓性肌萎缩是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。中华医学会儿科学会神经学组副组长、复旦大学附属儿科医院神经科主任周水珍教授表示,SMA在罕见病中并不少见,在新生儿中发病率约为1/6000-1/10000。
据介绍,患儿位于脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢失、变性,从而导致严重的肌肉萎缩、无力,患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现,最终SMA患者可能丧失行走能力,并出现呼吸、吞咽障碍,给家庭和社会带来了沉重的负担。
周水珍教授介绍,根据起病年龄和运动里程的获得情况,SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不进行治疗,大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。
从人们开始认识SMA后的100年间,全世界对于SMA的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法。据中华医学会儿科学会罕见病学组组长、复旦大学医院管理处处长王艺教授介绍,诺西那生钠注射液鞘内注射可提高SMA患者的相关蛋白水平,从而改善运动功能、提高生存率,改变SMA的疾病进程。
2016年12月及2017年6月,诺西那生钠注射液鞘内注射液先后在美国及欧盟获得孤儿药资格。2018年5月,SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》,2018年9月,诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药,被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序;2019年2月,全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射液,通过优先审评审批程序在中国获批。
据悉,晨晨出生6个月后被发现有力量不足的情况,1岁时被诊断患有脊髓性肌萎缩。8年来,晨晨的运动能力和肌肉无力症状却日渐加重,现在连咳嗽、吃饭和呼吸都难以自行完成。晨晨入院后,医院神经科SMA-MDT(多学科综合诊疗模式)团队立即启动治疗前多学科评估。晨晨首次鞘内注射成功的当日,共有3例SMA-II型患儿成功接受诺西那生钠注射液鞘内注射治疗。
复旦大学附属儿科医院神经科作为国家医学中心,首批入选中国SMA诊治中心联盟,承担SMA区域诊治中心的疾病诊治、长期康复管理和医师培训任务。(完)
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