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一针药近70万!已入医保谈判目录?相关药企:正在积极争取

2020年08月06日11:00  来源:猛犸新闻

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  治疗脊髓性肌肉萎缩症(以下简称“SMA”)的诺西那生钠近日走入公众视野。几天前,湖南怀化一位刚满1岁的婴儿生命垂危,家长在网上“求药”,然而该药的价格却十分高昂,一针达70万元,被不少网友称为“天价药”。有网友随后发现,该药品在澳洲经过“医保”后,患者只需支付41澳元(人民币200多元),引发广泛讨论。

  为何定价近70万元?药企尚不便回应

  脊髓性肌萎缩症的英文名称Spinal muscular atrophy,是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000。根据起病年龄和运动里程的获得情况,SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不进行治疗,大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。

  诺西那生钠注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物,2016年12月23日首次在美国获批,随后在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获批用于治疗SMA。2019年2月28日,诺西那生钠注射液在中国上市,成为首个治疗SMA的药物。根据公开资料,诺西那生钠在国内的售价为697000元,为自费药物。

  诺西那生钠注射液定价为何如此高昂,其定价决定因素有哪些?

  8月5日,记者向在国内提供诺西那生钠的渤健生物科技(上海)有限公司就上述问题发去采访提纲,该公司回复称目前尚不便就此进行回应。不过其提供给记者的参考资料显示,SMA属罕见病,罕见病治疗药物研发成本高,研发失败率高,是全球新药研发的高风险领域。研发投入和失败成本巨大,药企的商业回报远低于非罕见病药物。

  获批晚暂未拿到医保谈判“入场券” ,目前正在积极争取

  诺西那生钠是否国内外价差巨大?

  渤健生物科技(上海)有限公司在回复中提供给记者的资料显示,诺西那生钠注射液在美国市场的单支价格为12.5万美元,第一年年治疗费用大约为75万美元,之后每年的年治疗费用大约为37.5万美元,比中国国内定价高20%。

  在澳大利亚,经该国药品福利计划报销后,患者自付费用的确为41澳元,合人民币200多元。不过,澳大利亚政府的采购价单只在11万澳元左右(根据最新汇率,约合人民币55万元)。

  由此可见,尽快纳入国内医保体系,是让患者享受平价“天价药”的重要因素。那么,目前诺西那生钠是否已进入我国医保“选药”范畴?

  8月5日晚,有媒体报道称,诺西那生钠已被纳入我国医保谈判日程。不过,记者从渤健生物科技(上海)有限公司方面获悉,诺西那生钠目前并未拿到医保谈判的“入场券”,原因是2019年的医保谈判所纳入药物是在2018年过审的。而诺西那生钠是在2019年2月28日获批。“虽然由于上市日期原因,暂时没有拿到医保谈判’入场券’,但我们一直在积极争取,早日造福患者。”该公司表示。

  记者同时注意到,8月3日起,国家医疗保障局网站对《2020年国家医保药品目录调整工作方案(征求意见稿)》公开征求意见,公众可在2020年8月10日(周一)前提出意见和建议,以书面或电子邮件的形式向国家医疗保障局反映。

大象新闻·猛犸编辑:曹亚勤

文章关键词:诺西 药企 医保体系 sma 针药 药物 患者 注射液 谈判 罕见病 责编:赵惠
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