全国人大代表孙伟：罕见病种类众多，罕见病儿童为数不少，患病儿童难以融入社会，给家庭带来沉重负担，社会却对此关注不多，办法不多，宜加快建立儿童罕见病遗传咨询体系、诊治协同体系，加快人工智能等技术应用，做好儿童罕见病诊疗预防工作，并逐步把儿童罕见病用药纳入医保，减轻患病儿童及其家庭的医疗和经济负担。
相关阅读 换一换
-
3岁女童患上罕见病，90后爸爸为女日搬万块砖
日前，燥热的天气下，周口东新郊区不远处的砖场里，一个衣服湿透的90后年轻人正用双手将地上的砖块一块一块的往身后的三轮车上装。2017年1月，他和妻子蔡云霞迎来了女儿果果，小棉袄一逗就乐，所以取名为果果，寓意一家人的开心果。
-
一支药70万元 “天价药”背后的罕见病之困
近年来，为解决罕见病用药难、用药贵的问题，有关部门在罕见病药品的创新研发、审评审批、医保等方面都采取了诸多举措。“在中国已经获批上市的55种罕见病治疗用药中，目前已有32种被纳入国家医保药品目录，适用于19种罕见病。
-
“患儿救命药国内70万元，国外几乎免费”，怎么会这样？
日前，网络流传“治疗罕见病‘脊髓性肌萎缩症’特效药物需‘70万元一支’天价，且国内价格远高于国外”，引发社会关注。吴丽文告诉记者，患儿在确诊后需尽早用药：第一年需要注射6次药物，头2个月需注射4针；之后每4个月需注射1针。
-
国内一针70万国外只要280元？厂商解释
渤健生物回应旗下脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠注射液的价格问题。截至2020年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了报销，而在中国目前属于自费药物。
-
一针药近70万！已入医保谈判目录？相关药企：正在积极争取
治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称“SMA”）的诺西那生钠近日走入公众视野。诺西那生钠注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，2016年12月23日首次在美国获批，随后在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获批用于治疗SMA。
-
安徽新一波降价药来“袭” 最高降幅达93%
5月9日上午，安徽省召开电视电话会议，对安徽省推进第二批国家组织药品集中采购和使用落地实施进行动员部署。批药品共有32个，该批药品平均降价幅度达到53%，最高降幅达到93%。
-
郑州新郑国际机场今日计划执行航班299架次，已执行6架次
来自河南交通广播郑州机场直播室的消息，今天新郑机场多云间晴天，能见度5公里，3-12摄氏度，今天计划航班299架次，截止8：08分，已经执行6架次。疫情挡不住河南开放发展的步伐
-
WHO：至2月29日17时全球新冠肺炎共确诊85403例
据世卫组织官微消息，截止到中部欧洲时间2月29日上午10点（北京时间下午5点），全球共确诊85403例2019冠状病毒病病例（新增1753例）。共有53个国家报告有确诊病例（昨日新增2个国家——墨西哥、圣马力诺）。
-
罕见病日，他们这样为抗疫“战士”呐喊！
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，临床表现为进行性型对称性肢体近端为主的迟缓性麻痹性与肌肉[KG1]萎缩，是一种严重的致残、致死性疾病，位于2岁以下儿童致死性遗传病的首位。
-
医保要有大变化？2020年1月1日正式实施
绝大部分国家基本药物通过了常规准入或者是被纳入拟谈判药品的名单，并将74个基本药物由乙类调整为甲类，特别是癌症、罕见病用药列入了拟谈判的名单。这些药品的治疗领域，主要涉及癌症、罕见病等重特大疾病，丙肝、乙肝、高血压、糖尿病等慢性病。
